脑卒中可导致脑内神经元大量死亡, 引起肢体瘫痪、语言障碍等多种后遗症。成人大脑内神经元难以自行再生是脑卒中缺乏有效治疗手段的重要原因，亟需新的技术来再生大量新神经元并达到功能恢复的效果。NeuExcell开发的原位神经再生技术可以通过神经转录因子将内源性胶质细胞原位转化为神经元，已在非人灵长类脑卒中模型上开创性地实现了神经原位再生和组织修复，并将治疗时间窗从目前仅有的几个小时延长至脑卒中后的几天、几周、甚至几个月，为脑卒中患者的功能康复带来了新希望。
亨廷顿舞蹈症患者的大脑纹状体严重萎缩导致功能性缺失，引起运动和认知功能障碍。当前有限的疗法仅能缓解舞蹈样症状，患者最终仍面临无药可医的局面。本团队在HD 模型小鼠上诱导纹状体中的星形胶质细胞直接转分化为功能性神经元，可挽救HD模型小鼠纹状体的萎缩，从而改善HD模型小鼠的运动功能, 并显著地延长其寿命。该管线已与罗氏旗下成员Spark Therapeutics达成1.9亿美元研究合作协议。
渐冻症临床表现以进行性加重的骨骼肌无力、萎缩、肌束颤动、延髓麻痹和锥体束征等上、下运动神经元受累为主。目前病因尚不明确，缺乏特效治疗，中位生存期仅为3～5年。渐冻症的核心病理改变是大脑和脊髓上下运动神经元的死亡，目前还没有可以逆转其进展的方法。神经原位再生技术可以通过神经转录因子将内源性胶质细胞原位转化为运动神经元，对渐冻症有极大的治疗潜力。
阿尔兹海默症发病过程隐秘, 早期以记忆下降为主, 逐渐丧失日常生活自理能力, 并伴有行为和精神障碍。目前AD发病原因不明, 临床诊断困难, 尚无有效的治疗手段。AD患者大脑存在广泛的神经元丢失, 特别是与学习记忆和高级认知功能相关的脑区, 如海马和大脑皮层尤为明显。
本团队运用单个转录因子NeuroD1将AD模型小鼠皮层中的应激性星形胶质细胞原位转分化为具有功能性的神经元, 且整合到既有的神经网络中；并在14个月的老年AD小鼠模型上成功地实现了胶质细胞向神经元的转分化, 为阿尔兹海默症的研究和治疗开启了一个新的方向。
本技术在其他神经系统疾病例如阿尔兹海默症、帕金森症、创伤性脑损伤、脊髓损伤、脑肿瘤、眼科疾病中也已取得研发成果，并已纳入公司未来研发管线。研发团队将构建多个基于原位转分化技术的临床候选药物，并进行一系列研发验证工作，将该国际领先的技术进一步推向临床。